发帖数: 1 | 1 近日，美国食品药品管理局（FDA）批准了一种基因治疗药物——Luxturna。它是用来
治疗一种罕见的眼病——RPE65基因突变相关的视网膜营养不良。这是FDA批准的第三种
基因治疗药物，前两种都是治疗肿瘤的，而Luxturna是治疗遗传性疾病的。
视网膜营养不良虽然名字里有“营养不良”，其实这个病的发生跟吃什么喝什么没关系
，而是基因突变引起的遗传性疾病。如果把眼睛比作一台胶片照相机的话，视网膜就好
比是照相机的底片。底片不好，照相机别的零件再好也拍不了照片；同样道理，视网膜
出问题，人的眼睛就看不清东西，严重的甚至会失明。
在RPE65基因突变的病人中，这种基因不能正常工作，导致视网膜发生病变。如果通过
基因治疗修复这种基因，使它能够正常工作，视网膜的病变就能逆转，病人的视力就能
恢复。
那么问题来了。怎么把正常的基因送到需要它的地方去呢？这就轮到Luxturna这个药上
场了。
Luxturna是一种注射剂，通过注射到病人的视网膜下方来起作用。它是通过基因修饰技
术，去除病毒的致病能力，并把正常的RPE65基因整合到这种病毒中。当它被注射到视
网膜部位后，就可以利用病毒本身所具有... 阅读全帖 |
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