K****n 发帖数: 5970 | 1 外行两问。。。虽然我也是neuroscience phd
事情是这样的,我同事的小孩有Angel Syndrome (AS),她问我以下这篇paper是否说
明小孩可以治愈了。。。
http://www.plosone.org/article/info:doi/10.1371/journal.pone.00
我其实非常没有做过细胞和分子实验。。。看了看这篇plos one
我以前不知道AS原来基本不影响发育,这么说来如果孩子小的时候用化学方法或许是可
治的
不过我一直不太了解往人体里inject vector到底搞成了没有,像这种老鼠实验有可能
在人身上试么?
虽然这个corresponding author看起来不太靠谱,但是我看这research里的transgenic
mouse是一个转搞AS的组做的:
http://www.dibs.duke.edu/research/profiles/12-yong-hui-jiang
此大哥靠谱么。。我是不是应该发个信问问? |
K****n 发帖数: 5970 | |
i*****g 发帖数: 11893 | 3 这种东西太少的资料了,
我们都知道,生物领域,仅仅几篇文献做了这个事情,很少让人有把握
我估计没戏,这类遗传病,神经性疾病,一般很难搞,估计是大把的神经元搭错了
又不能把大脑拆开,换零件一样换细胞
一些代谢性的疾病(比如N or S 报道过,长链脂肪酸的降解问题,引起一种脑疾病)
,根子不是大脑,大脑只是受害的部位,于是转基因活性酶类,缓解这种问题 |
a****d 发帖数: 1919 | 4 我见过几个Angelman Syndrome病例,也跟Clinical geneticist聊过,医生那边基本上
没有任何有效的治疗手段。像这种Gene therapy从clinical trial到成为标准的治疗方
案,运气好的话也要5-10年。只能bless患病的小孩子了。
transgenic
【在 K****n 的大作中提到】![](/moin_static193/solenoid/img/up.png) : 外行两问。。。虽然我也是neuroscience phd : 事情是这样的,我同事的小孩有Angel Syndrome (AS),她问我以下这篇paper是否说 : 明小孩可以治愈了。。。 : http://www.plosone.org/article/info:doi/10.1371/journal.pone.00 : 我其实非常没有做过细胞和分子实验。。。看了看这篇plos one : 我以前不知道AS原来基本不影响发育,这么说来如果孩子小的时候用化学方法或许是可 : 治的 : 不过我一直不太了解往人体里inject vector到底搞成了没有,像这种老鼠实验有可能 : 在人身上试么? : 虽然这个corresponding author看起来不太靠谱,但是我看这research里的transgenic
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K****n 发帖数: 5970 | 5 確實不敢說有戲。。不過後邊的clinical trial可能能緩解吧。。
【在 i*****g 的大作中提到】![](/moin_static193/solenoid/img/up.png) : 这种东西太少的资料了, : 我们都知道,生物领域,仅仅几篇文献做了这个事情,很少让人有把握 : 我估计没戏,这类遗传病,神经性疾病,一般很难搞,估计是大把的神经元搭错了 : 又不能把大脑拆开,换零件一样换细胞 : 一些代谢性的疾病(比如N or S 报道过,长链脂肪酸的降解问题,引起一种脑疾病) : ,根子不是大脑,大脑只是受害的部位,于是转基因活性酶类,缓解这种问题
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K****n 发帖数: 5970 | 6 唉,咋跟孩他媽說呢。這個大姐挺nice的,平時不祥林,但是心裡肯定是很苦的。
【在 a****d 的大作中提到】![](/moin_static193/solenoid/img/up.png) : 我见过几个Angelman Syndrome病例,也跟Clinical geneticist聊过,医生那边基本上 : 没有任何有效的治疗手段。像这种Gene therapy从clinical trial到成为标准的治疗方 : 案,运气好的话也要5-10年。只能bless患病的小孩子了。 : : transgenic
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y******8 发帖数: 1764 | 7 如果是染色体大段缺失造成的AS,基本是没什么可做的了。
其他原因的话,走基因治疗还是有一线希望的。
药物治疗的话,应该是影响global epigenetics的,副作用可能是很大的问题。
transgenic
【在 K****n 的大作中提到】![](/moin_static193/solenoid/img/up.png) : 外行两问。。。虽然我也是neuroscience phd : 事情是这样的,我同事的小孩有Angel Syndrome (AS),她问我以下这篇paper是否说 : 明小孩可以治愈了。。。 : http://www.plosone.org/article/info:doi/10.1371/journal.pone.00 : 我其实非常没有做过细胞和分子实验。。。看了看这篇plos one : 我以前不知道AS原来基本不影响发育,这么说来如果孩子小的时候用化学方法或许是可 : 治的 : 不过我一直不太了解往人体里inject vector到底搞成了没有,像这种老鼠实验有可能 : 在人身上试么? : 虽然这个corresponding author看起来不太靠谱,但是我看这research里的transgenic
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