K****n
发帖数: 5970 | 1 外行两问。。。虽然我也是neuroscience phd
事情是这样的，我同事的小孩有Angel Syndrome （AS），她问我以下这篇paper是否说
明小孩可以治愈了。。。
http://www.plosone.org/article/info:doi/10.1371/journal.pone.00
我其实非常没有做过细胞和分子实验。。。看了看这篇plos one
我以前不知道AS原来基本不影响发育，这么说来如果孩子小的时候用化学方法或许是可
治的
不过我一直不太了解往人体里inject vector到底搞成了没有，像这种老鼠实验有可能
在人身上试么？
虽然这个corresponding author看起来不太靠谱，但是我看这research里的transgenic
mouse是一个转搞AS的组做的：
http://www.dibs.duke.edu/research/profiles/12-yong-hui-jiang
此大哥靠谱么。。我是不是应该发个信问问？ |
K****n
发帖数: 5970 | |
i*****g
发帖数: 11893 | 3 这种东西太少的资料了，
我们都知道，生物领域，仅仅几篇文献做了这个事情，很少让人有把握
我估计没戏，这类遗传病，神经性疾病，一般很难搞，估计是大把的神经元搭错了
又不能把大脑拆开，换零件一样换细胞
一些代谢性的疾病（比如N or S 报道过，长链脂肪酸的降解问题，引起一种脑疾病）
，根子不是大脑，大脑只是受害的部位，于是转基因活性酶类，缓解这种问题 |
a****d
发帖数: 1919 | 4 我见过几个Angelman Syndrome病例，也跟Clinical geneticist聊过，医生那边基本上
没有任何有效的治疗手段。像这种Gene therapy从clinical trial到成为标准的治疗方
案，运气好的话也要5-10年。只能bless患病的小孩子了。
transgenic
【在 K****n 的大作中提到】
: 外行两问。。。虽然我也是neuroscience phd
: 事情是这样的，我同事的小孩有Angel Syndrome （AS），她问我以下这篇paper是否说
: 明小孩可以治愈了。。。
: http://www.plosone.org/article/info:doi/10.1371/journal.pone.00
: 我其实非常没有做过细胞和分子实验。。。看了看这篇plos one
: 我以前不知道AS原来基本不影响发育，这么说来如果孩子小的时候用化学方法或许是可
: 治的
: 不过我一直不太了解往人体里inject vector到底搞成了没有，像这种老鼠实验有可能
: 在人身上试么？
: 虽然这个corresponding author看起来不太靠谱，但是我看这research里的transgenic
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K****n
发帖数: 5970 | 5 確實不敢說有戲。。不過後邊的clinical trial可能能緩解吧。。
【在 i*****g 的大作中提到】
: 这种东西太少的资料了，
: 我们都知道，生物领域，仅仅几篇文献做了这个事情，很少让人有把握
: 我估计没戏，这类遗传病，神经性疾病，一般很难搞，估计是大把的神经元搭错了
: 又不能把大脑拆开，换零件一样换细胞
: 一些代谢性的疾病（比如N or S 报道过，长链脂肪酸的降解问题，引起一种脑疾病）
: ，根子不是大脑，大脑只是受害的部位，于是转基因活性酶类，缓解这种问题
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K****n
发帖数: 5970 | 6 唉，咋跟孩他媽說呢。這個大姐挺nice的，平時不祥林，但是心裡肯定是很苦的。
【在 a****d 的大作中提到】
: 我见过几个Angelman Syndrome病例，也跟Clinical geneticist聊过，医生那边基本上
: 没有任何有效的治疗手段。像这种Gene therapy从clinical trial到成为标准的治疗方
: 案，运气好的话也要5-10年。只能bless患病的小孩子了。
:
: transgenic
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y******8
发帖数: 1764 | 7 如果是染色体大段缺失造成的AS，基本是没什么可做的了。
其他原因的话，走基因治疗还是有一线希望的。
药物治疗的话，应该是影响global epigenetics的，副作用可能是很大的问题。
transgenic
【在 K****n 的大作中提到】
: 外行两问。。。虽然我也是neuroscience phd
: 事情是这样的，我同事的小孩有Angel Syndrome （AS），她问我以下这篇paper是否说
: 明小孩可以治愈了。。。
: http://www.plosone.org/article/info:doi/10.1371/journal.pone.00
: 我其实非常没有做过细胞和分子实验。。。看了看这篇plos one
: 我以前不知道AS原来基本不影响发育，这么说来如果孩子小的时候用化学方法或许是可
: 治的
: 不过我一直不太了解往人体里inject vector到底搞成了没有，像这种老鼠实验有可能
: 在人身上试么？
: 虽然这个corresponding author看起来不太靠谱，但是我看这research里的transgenic
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