x****6
发帖数: 4339 | 1 近5年，随着crispr/cas9的技术越来越成熟，它被越来越多的人关注，影响力延伸到普
罗大众。在学术界，这门技术已经普及；在工业界，一系列初创公司应运而生，以
editas为代表，它已经通过第二轮融资，已然是生技初创公司的巨无霸。
在承认它在提高基因编辑，特别是在高等生物里，起到巨大作用的同时，我不禁要问：
它到底解决了什么实际问题？
Genotype-phenotype mapping仍然是一个巨大的黑匣子，我想在未来的几代科学家这个
时间尺度内都将不会改变。人类/动物基因组编码序列就是本天书，现在基本上是看不
懂的；而绝大多数表型，包括疾病，都是多因子影响的。连书都没看懂，怎么去朝着特
定目标去搞修？！请不要举乳腺癌等单基因个例来反驳我，我是在全局的角度说事。
看看当初吊足了科学界和大众口味的ENCODE，一个举国（际）体制项目，就是想搞清基
因组测序之后有什么用。最后只能骗骗看热闹的外行，而在业内早已沦为笑柄，甚至都
有科学家出书来埋汰它。
我认为crispr/cas9是一个极其方便的perturbation tool,能够来帮助我们探索
Genotype-phenotype mapping，但到底能够在实际层面（治愈疾病，改造经济生物）能
够做到多少，还真未可知。我的预测是如果真有重大突破，我们这一代和下一代科学从
业人员将是炮灰，在我们把Genotype-phenotype mapping搞清楚（50年？）以后，留下
给新一代科学家去摘桃。 |
c****3
发帖数: 10787 | 2 写的很好，很有insight
【在 x****6 的大作中提到】
: 近5年，随着crispr/cas9的技术越来越成熟，它被越来越多的人关注，影响力延伸到普
: 罗大众。在学术界，这门技术已经普及；在工业界，一系列初创公司应运而生，以
: editas为代表，它已经通过第二轮融资，已然是生技初创公司的巨无霸。
: 在承认它在提高基因编辑，特别是在高等生物里，起到巨大作用的同时，我不禁要问：
: 它到底解决了什么实际问题？
: Genotype-phenotype mapping仍然是一个巨大的黑匣子，我想在未来的几代科学家这个
: 时间尺度内都将不会改变。人类/动物基因组编码序列就是本天书，现在基本上是看不
: 懂的；而绝大多数表型，包括疾病，都是多因子影响的。连书都没看懂，怎么去朝着特
: 定目标去搞修？！请不要举乳腺癌等单基因个例来反驳我，我是在全局的角度说事。
: 看看当初吊足了科学界和大众口味的ENCODE，一个举国（际）体制项目，就是想搞清基
|
S**********e
发帖数: 620 | 3 完全同意啊，一种单细胞生物都已经有无数的未知问题。何况升级到哺乳动物老鼠，各
种器官完全不同，脱离基本的细胞增值分裂问题，升级到具体脏器功能细胞分化。再到
人类，拥有那简直就是神创造的神经系统。说白了，基因的衣服已经脱了下来，序列清
清楚楚但是你无法看懂里面是什么。
基因编辑马上就会过时，或者退热，因为它只是一门技术手段。
【在 x****6 的大作中提到】
: 近5年，随着crispr/cas9的技术越来越成熟，它被越来越多的人关注，影响力延伸到普
: 罗大众。在学术界，这门技术已经普及；在工业界，一系列初创公司应运而生，以
: editas为代表，它已经通过第二轮融资，已然是生技初创公司的巨无霸。
: 在承认它在提高基因编辑，特别是在高等生物里，起到巨大作用的同时，我不禁要问：
: 它到底解决了什么实际问题？
: Genotype-phenotype mapping仍然是一个巨大的黑匣子，我想在未来的几代科学家这个
: 时间尺度内都将不会改变。人类/动物基因组编码序列就是本天书，现在基本上是看不
: 懂的；而绝大多数表型，包括疾病，都是多因子影响的。连书都没看懂，怎么去朝着特
: 定目标去搞修？！请不要举乳腺癌等单基因个例来反驳我，我是在全局的角度说事。
: 看看当初吊足了科学界和大众口味的ENCODE，一个举国（际）体制项目，就是想搞清基
|
n**********g
发帖数: 196 | |
n**********g
发帖数: 196 | 5 我有印象的一案例
http://www.sciencemag.org/news/2015/12/crispr-helps-heal-mice-muscular-dystrophy
我看好它的商业前景（前提是解决accuracy的问题）。
比如，孟德尔遗传性疾病，根治HIV，改造各种经济物种（小公司足以承担成本，比如
华大改造过的宠物猪－－当然这个不是CRISPR做的）
即使CRISPR成熟了，生物学家也无法收获桃子，总是药物公司、医院摘桃。 |
c****3
发帖数: 10787 | 6 这种和码农大妈看不懂程序内部逻辑，胡乱修改代码，fix bug一样。
一个问题貌似消失，但是不知道内部逻辑，胡改代码，不定埋了其他什么定时炸弹，吓
都吓死了
【在 n**********g 的大作中提到】
: http://www.sciencemag.org/news/2015/12/crispr-helps-heal-mice-muscular-dystrophy
|
x****6
发帖数: 4339 | 7 我认为基因编辑技术是值得一个诺奖的，就像GFP拿了一个诺奖一样，因为它是一样有
广泛用途的实验工具；它的意义可能和iPS还不一样一点，iPS是很有希望在近期（20年
内）为人类解决一些再生医学领域里的实际问题。干细胞在眼病上的应用去年已经在做
临床试验了，可惜结果好像不理想。
在我看来，现在的问题是它被寄予了过高的期望和集中了太多的关注以及宝贵的科研和
社会资源。很多实验室为了发文章，都转向来研究这个，一堆me-too stories；大量的
科研金费和资本投入进来，势必让其他方向的资源减少，进度减缓。很有可能高潮结束
后，大众目光转移，科学们该干嘛干嘛，而热切期待的突破性进展花儿谢了也没有到来。
这种事情发生多了，大家，包括科学从也人员自己，对科研的看法就会慢慢产生变化：
其实跟经济领域琳琅满目的广告/公关宣传一回事，忽悠、渲染一通，从消费者/纳税人
口袋里把钱拿走，其实也没留下什么。
在一个庸俗的世界，也许科学的庸俗化不可避免。
【在 S**********e 的大作中提到】
: 完全同意啊，一种单细胞生物都已经有无数的未知问题。何况升级到哺乳动物老鼠，各
: 种器官完全不同，脱离基本的细胞增值分裂问题，升级到具体脏器功能细胞分化。再到
: 人类，拥有那简直就是神创造的神经系统。说白了，基因的衣服已经脱了下来，序列清
: 清楚楚但是你无法看懂里面是什么。
: 基因编辑马上就会过时，或者退热，因为它只是一门技术手段。
|
x****6
发帖数: 4339 | 8 你提的例子我也了解一些，比如这个：
http://www.nature.com/gt/journal/v23/n8/full/gt201641a.html
问题是类似这种在动物模型上显示出极大的promise的工作，在crispr/cas9出现以前就
不要太多。经验告诉我们，然并卵，绝大数没有fellow-up,pan-out。10年以后就能判
断了，开发一个药到上市也就是这个周期。我们拭目以待。
【在 n**********g 的大作中提到】
: 我有印象的一案例
: http://www.sciencemag.org/news/2015/12/crispr-helps-heal-mice-muscular-dystrophy
: 我看好它的商业前景（前提是解决accuracy的问题）。
: 比如，孟德尔遗传性疾病，根治HIV，改造各种经济物种（小公司足以承担成本，比如
: 华大改造过的宠物猪－－当然这个不是CRISPR做的）
: 即使CRISPR成熟了，生物学家也无法收获桃子，总是药物公司、医院摘桃。
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n**********g
发帖数: 196 | 9 未知论无法辩驳。
【在 c****3 的大作中提到】
: 这种和码农大妈看不懂程序内部逻辑，胡乱修改代码，fix bug一样。
: 一个问题貌似消失，但是不知道内部逻辑，胡改代码，不定埋了其他什么定时炸弹，吓
: 都吓死了
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c****3
发帖数: 10787 | 10 大家平时的工作逻辑就是这样的，这是为其他学科所采用的，不是什么未知论，而是通
用的方法学。
充分了解复杂事物内部工作逻辑，然后在了解的基础之上修改，才能没有副作用。
否则很可能存在未知风险，只有万不得已，才去做这种高风险的事情。
【在 n**********g 的大作中提到】
: 未知论无法辩驳。
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I******i
发帖数: 203 | 11 我觉得把整合在基因组里的病毒dna切除还是很不错的，当然脱靶效应是个大问题，临
床应用还有很长的路要走 |
x****6
发帖数: 4339 | 12 生物确实还处在trial and error的阶段，一些基本的数据就看得出来：在老鼠身上试
验成功的抗体药转化到人身上的成功率只有8%，而从初级筛选到动物模型的成功率可能
更低。一个药物成功的几率是好几个小概率之积。
所以研发一个药平均花十年，1个比林就是在大海里捞针的代价。
虽然如此艰苦，毕竟出来一个药就意味着很多人的生命能够延长。
【在 c****3 的大作中提到】
: 大家平时的工作逻辑就是这样的，这是为其他学科所采用的，不是什么未知论，而是通
: 用的方法学。
: 充分了解复杂事物内部工作逻辑，然后在了解的基础之上修改，才能没有副作用。
: 否则很可能存在未知风险，只有万不得已，才去做这种高风险的事情。
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n**********g
发帖数: 196 | 13 “充分了解复杂事物内部工作逻辑，然后在了解的基础之上修改，才能没有副作用。”
－－存在人类完全了解的东西？任何新事物都存在“未知风险”，所以我说你这是未知
轮，按照这个逻辑，不能允许任何新事物。
但是你的这句话“只有万不得已，才去做这种高风险的事情”部分是对的，如果一个新
疗法的效果远超风险，那么就是可以用的，比如这个muscular dystrophy, 稍微有些疗
效就好过早夭，即使有很大风险。
【在 c****3 的大作中提到】
: 大家平时的工作逻辑就是这样的，这是为其他学科所采用的，不是什么未知论，而是通
: 用的方法学。
: 充分了解复杂事物内部工作逻辑，然后在了解的基础之上修改，才能没有副作用。
: 否则很可能存在未知风险，只有万不得已，才去做这种高风险的事情。
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c****3
发帖数: 10787 | 14 你这是胡说了，好多新事物，比如高铁，飞机什么的，都是充分测试过，对各种风险一
清二楚。不了解，怎么可能对各种风险一清二楚
99.99%的可靠率你都不敢做，因为这是飞一万次就有掉下一次。
【在 n**********g 的大作中提到】
: “充分了解复杂事物内部工作逻辑，然后在了解的基础之上修改，才能没有副作用。”
: －－存在人类完全了解的东西？任何新事物都存在“未知风险”，所以我说你这是未知
: 轮，按照这个逻辑，不能允许任何新事物。
: 但是你的这句话“只有万不得已，才去做这种高风险的事情”部分是对的，如果一个新
: 疗法的效果远超风险，那么就是可以用的，比如这个muscular dystrophy, 稍微有些疗
: 效就好过早夭，即使有很大风险。
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w***a
发帖数: 4361 | 15 照你这个逻辑，任何精卵结合过程都存在巨大未知风险，因为没法了解内部工作逻辑。
。。
【在 c****3 的大作中提到】
: 大家平时的工作逻辑就是这样的，这是为其他学科所采用的，不是什么未知论，而是通
: 用的方法学。
: 充分了解复杂事物内部工作逻辑，然后在了解的基础之上修改，才能没有副作用。
: 否则很可能存在未知风险，只有万不得已，才去做这种高风险的事情。
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o*****p
发帖数: 2977 | 16 显然genome editing能极大的加快对你所说的黑匣子的理解。有没有这个工具，效率
差很远。这就很够了吧。
【在 x****6 的大作中提到】
: 近5年，随着crispr/cas9的技术越来越成熟，它被越来越多的人关注，影响力延伸到普
: 罗大众。在学术界，这门技术已经普及；在工业界，一系列初创公司应运而生，以
: editas为代表，它已经通过第二轮融资，已然是生技初创公司的巨无霸。
: 在承认它在提高基因编辑，特别是在高等生物里，起到巨大作用的同时，我不禁要问：
: 它到底解决了什么实际问题？
: Genotype-phenotype mapping仍然是一个巨大的黑匣子，我想在未来的几代科学家这个
: 时间尺度内都将不会改变。人类/动物基因组编码序列就是本天书，现在基本上是看不
: 懂的；而绝大多数表型，包括疾病，都是多因子影响的。连书都没看懂，怎么去朝着特
: 定目标去搞修？！请不要举乳腺癌等单基因个例来反驳我，我是在全局的角度说事。
: 看看当初吊足了科学界和大众口味的ENCODE，一个举国（际）体制项目，就是想搞清基
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o*****p
发帖数: 2977 | 17 真到了哪天发现什么基因和大众的健康，智商，相貌等等相关，那就会有爆炸性的影
响。这个时间点应该不会太远。
【在 o*****p 的大作中提到】
: 显然genome editing能极大的加快对你所说的黑匣子的理解。有没有这个工具，效率
: 差很远。这就很够了吧。
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c****3
发帖数: 10787 | 18 可是怀孕流程比你想象的可靠多了，这就是生物的奇妙和生物里面技术的先进。
富士康生产iphone 6s plus的废品率，是超过人类怀孕流产率的
【在 w***a 的大作中提到】
: 照你这个逻辑，任何精卵结合过程都存在巨大未知风险，因为没法了解内部工作逻辑。
: 。。
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a******r
发帖数: 786 | 19 the DMD paper doesn't conflict with what LZ was saying.
DMD is a single gene mendelian disease, but most of the diseases won't
follow this pattern, such as autoimmune diseases, cancer, diabetes etc. And
most of the diseases have environmental factors, which is another layer of
information. |
x****6
发帖数: 4339 | 20 我上面充分的肯定了它作为实验工具的意义；我质疑的是它的real life delivery。之
所以做这个质疑是因为现在大众对它的理解或者说“被告知”是它为解决疾病带来极大
希望，我想这也是科研基金向它大规模倾斜的原因。它的处境，我个人看来，和去年（
前年？）一一工解出Gamma secretase的结构，向外界宣传对攻克老年痴呆症带来的极
大希望是一个意思：over-hype。
【在 o*****p 的大作中提到】
: 真到了哪天发现什么基因和大众的健康，智商，相貌等等相关，那就会有爆炸性的影
: 响。这个时间点应该不会太远。
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l***y
发帖数: 638 | 21 大部分学术界的都只关心发paper灌水，不真正考虑转化应用上药，为了发大paper都是
拼命画饼指点江山都号称能亩产万斤。ips目前看就是个大水站作用就是泵水，同样的
crispr在学界就是神器，可以帮助大家更高效的灌水，之后怎么应用在实际生活中，反
正大佬们是不关心的，路指给你了走不走的通自然有大把的炮灰去填。
所以对绝大数人来说，是炮灰的命就要有炮灰的觉悟，多想想自己卖命能换点什么，是
发几篇大paper好毕业找位置变大佬，还是挣工资养家糊口，该干嘛就干嘛去吧，整天
憧憬宏伟蓝图不相信自己是炮灰的被坑死也是活该。 |
o*****p
发帖数: 2977 | 22 都是必须做的研究，什么名目拿到钱其实无所谓。因为这些研究你都省不了，现在不
做以后也得做。这个世界不缺这笔钱，但肯定是缺这些研究。早做晚做而已。
【在 x****6 的大作中提到】
: 我上面充分的肯定了它作为实验工具的意义；我质疑的是它的real life delivery。之
: 所以做这个质疑是因为现在大众对它的理解或者说“被告知”是它为解决疾病带来极大
: 希望，我想这也是科研基金向它大规模倾斜的原因。它的处境，我个人看来，和去年（
: 前年？）一一工解出Gamma secretase的结构，向外界宣传对攻克老年痴呆症带来的极
: 大希望是一个意思：over-hype。
|
w***a
发帖数: 4361 | 23 可靠啥呀，好多遗传病的几率都是几千分之一这个量级。
但这种几率根本不会影响生育决策。
所谓rare disease由单基因缺陷导致的例子比比皆是，
CRISPR最大的问题还是delivery，解决了这个问题，很多遗传疾病都可以被改善。
【在 c****3 的大作中提到】
: 可是怀孕流程比你想象的可靠多了，这就是生物的奇妙和生物里面技术的先进。
: 富士康生产iphone 6s plus的废品率，是超过人类怀孕流产率的
|
c****3
发帖数: 10787 | 24 同志，缺乏想象力是不行的，从受精卵发育成婴儿，到诞生，这个流程多复杂，比富士
康生产iphone复杂无数倍了。
所谓缺陷，都是个例，看问题要看宏观总体，不能盯着个例不放。
【在 w***a 的大作中提到】
: 可靠啥呀，好多遗传病的几率都是几千分之一这个量级。
: 但这种几率根本不会影响生育决策。
: 所谓rare disease由单基因缺陷导致的例子比比皆是，
: CRISPR最大的问题还是delivery，解决了这个问题，很多遗传疾病都可以被改善。
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n**********g
发帖数: 196 | 25 是吗？排除了“未知风险”？你怎么知道有哪些“未知”风险？
你说飞机，立即给你举一个例子说明“未知”风险造成的事故－－巴西到法国失事的飞
机 法航447
另外你逻辑的错误之处在于，你认定99.99%安全性就可以做某事（即使有未知风险），
但是却认定人类对于muscular dystrophy的未知不能对其进行改造，你的数据怎么得来
的，凭空想的？
【在 c****3 的大作中提到】
: 你这是胡说了，好多新事物，比如高铁，飞机什么的，都是充分测试过，对各种风险一
: 清二楚。不了解，怎么可能对各种风险一清二楚
: 99.99%的可靠率你都不敢做，因为这是飞一万次就有掉下一次。
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c****3
发帖数: 10787 | 26 人家飞机是风险可控的，每年天上飞的飞机无数，飞机失事的就那么一两次。
你有这个技术做到这么高的风险可控吗？
现在每年光死于药物副作用的，随便那个国家，都比车祸死的多。
你能做到这么高的风险可控度，当然可以不管其他未知风险。
【在 n**********g 的大作中提到】
: 是吗？排除了“未知风险”？你怎么知道有哪些“未知”风险？
: 你说飞机，立即给你举一个例子说明“未知”风险造成的事故－－巴西到法国失事的飞
: 机 法航447
: 另外你逻辑的错误之处在于，你认定99.99%安全性就可以做某事（即使有未知风险），
: 但是却认定人类对于muscular dystrophy的未知不能对其进行改造，你的数据怎么得来
: 的，凭空想的？
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n**********g
发帖数: 196 | 27 都要死了的病人了，难道还要等你花上一千年搞出一个理想的药物？
【在 c****3 的大作中提到】
: 人家飞机是风险可控的，每年天上飞的飞机无数，飞机失事的就那么一两次。
: 你有这个技术做到这么高的风险可控吗？
: 现在每年光死于药物副作用的，随便那个国家，都比车祸死的多。
: 你能做到这么高的风险可控度，当然可以不管其他未知风险。
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c****3
发帖数: 10787 | 28 所以要看你干嘛了。
要死了的病，内部机制复杂，不懂内部机制，胡乱修改编码，不见得有用。
内部机制简单，死不了的病，病人也不见得愿意冒这个风险，谁知道乱改编码，将来有
啥副作用
【在 n**********g 的大作中提到】
: 都要死了的病人了，难道还要等你花上一千年搞出一个理想的药物？
|
n**********g
发帖数: 196 | 29 所以你故意忽略内部机制复杂，通过改编码可以有疗效的情况？你还真会选择性忽略。 |
w***a
发帖数: 4361 | 30 好多遗传病，就是一个缺陷酶导致的，比如pompe dieases之类的，
病人生不如死。
这种病因简单的很，根本不存在你说的内部机制复杂的情况。这类遗传病也多的很。
【在 c****3 的大作中提到】
: 所以要看你干嘛了。
: 要死了的病，内部机制复杂，不懂内部机制，胡乱修改编码，不见得有用。
: 内部机制简单，死不了的病，病人也不见得愿意冒这个风险，谁知道乱改编码，将来有
: 啥副作用
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n**********g
发帖数: 196 | 31 他会重提未知论，让你无可辩驳。但是你说别的，他就会说风险可控。
【在 w***a 的大作中提到】
: 好多遗传病，就是一个缺陷酶导致的，比如pompe dieases之类的，
: 病人生不如死。
: 这种病因简单的很，根本不存在你说的内部机制复杂的情况。这类遗传病也多的很。
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c****3
发帖数: 10787 | 32 这是你觉得简单，真做起来不见得是你想的这样，你们总是错误的估计这里面的复杂度。
就像破译人类DNA编码一样，最后还不是没啥用，那么一堆编码，也看不懂干嘛的，也
不知道相互联系是如何的。
这种就是和技术评估一样，先看自己在什么技术水平，能做多少，过于乐观的估计，最
后也做不到
【在 w***a 的大作中提到】
: 好多遗传病，就是一个缺陷酶导致的，比如pompe dieases之类的，
: 病人生不如死。
: 这种病因简单的很，根本不存在你说的内部机制复杂的情况。这类遗传病也多的很。
|
n**********g
发帖数: 196 | 33 一个词－－未知论。这是无敌的。
度。
【在 c****3 的大作中提到】
: 这是你觉得简单，真做起来不见得是你想的这样，你们总是错误的估计这里面的复杂度。
: 就像破译人类DNA编码一样，最后还不是没啥用，那么一堆编码，也看不懂干嘛的，也
: 不知道相互联系是如何的。
: 这种就是和技术评估一样，先看自己在什么技术水平，能做多少，过于乐观的估计，最
: 后也做不到
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c****3
发帖数: 10787 | 34 这是什么未知论，这是每个行业都用的，项目风险评估的问题
你对编码干嘛的，里面的逻辑关系是什么都不知道，就在上面乱改。你要改的是很简单
的东西还凑合，但是你要改的是超级复杂的编码
你觉得自己成功机会大，别人看来觉得够呛，这就是风险评估能力的问题
【在 n**********g 的大作中提到】
: 一个词－－未知论。这是无敌的。
:
: 度。
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f*******9
发帖数: 723 | 35 热稳定聚合酶的发有现什么用，到底解决了什么实际问题？ |
n**********g
发帖数: 196 | 36 “你觉得自己成功机会大，别人看来觉得够呛，这就是风险评估能力的问题”
你这是在试图证明自己能力高么，呵呵，那你该去给投行做咨询，让他们停止各种针对
基因编辑的投资，帮他们省钱顺道让你赚一笔。
说你搞未知论就是因为你忽略了别人对CRISPR、对孟德尔遗传性疾病的了解，把生命搞
成一团无人能理解的浆糊。现实证据是不支持你的，各种动物模型、各种转基因动植物
微生物。
【在 c****3 的大作中提到】
: 这是什么未知论，这是每个行业都用的，项目风险评估的问题
: 你对编码干嘛的，里面的逻辑关系是什么都不知道，就在上面乱改。你要改的是很简单
: 的东西还凑合，但是你要改的是超级复杂的编码
: 你觉得自己成功机会大，别人看来觉得够呛，这就是风险评估能力的问题
|
c****3
发帖数: 10787 | 37 这还不简单，你拿出CRISPR人体上成功的例子，哪怕是个最简单的，自然加分，没有，
就减分
【在 n**********g 的大作中提到】
: “你觉得自己成功机会大，别人看来觉得够呛，这就是风险评估能力的问题”
: 你这是在试图证明自己能力高么，呵呵，那你该去给投行做咨询，让他们停止各种针对
: 基因编辑的投资，帮他们省钱顺道让你赚一笔。
: 说你搞未知论就是因为你忽略了别人对CRISPR、对孟德尔遗传性疾病的了解，把生命搞
: 成一团无人能理解的浆糊。现实证据是不支持你的，各种动物模型、各种转基因动植物
: 微生物。
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n**********g
发帖数: 196 | 38 你眼光太短了。
【在 c****3 的大作中提到】
: 这还不简单，你拿出CRISPR人体上成功的例子，哪怕是个最简单的，自然加分，没有，
: 就减分
|
c****3
发帖数: 10787 | 39 这是可行性证明，所有技术在吹牛的时候都是说的天花乱坠，实施的时候就碰到各种想
也想不到的问题。
拿出成功的例子，起码证明第一步走通了，否则真的差了太远。
风险评估也是这么评估的
【在 n**********g 的大作中提到】
: 你眼光太短了。
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x****6
发帖数: 4339 | 40 Taq polymerase有crispr这么让不止是学术界还有公众这个么high过吗？
【在 f*******9 的大作中提到】
: 热稳定聚合酶的发有现什么用，到底解决了什么实际问题？
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n**********g
发帖数: 196 | 41 那你的风险评估也太保守了。
比如大公司会收购各种尚处于试验阶段的新药物，注意，这些药物可是没有成功案例的
哦。
等到人人都能看出来能成功的时候，你就没机会摘桃了，或者你的成本可就不是一个价了
【在 c****3 的大作中提到】
: 这是可行性证明，所有技术在吹牛的时候都是说的天花乱坠，实施的时候就碰到各种想
: 也想不到的问题。
: 拿出成功的例子，起码证明第一步走通了，否则真的差了太远。
: 风险评估也是这么评估的
|
c****3
发帖数: 10787 | 42 这可不是药，你这是一种技术。
先得证明这个技术在人体上行得通，先有一个简单成功例子，然后再看能走多远，应用
范围有多大。
这种评估方法，应该是通用的，如果那个行业不是用这种方式评估的，倒是奇怪了。
价了
【在 n**********g 的大作中提到】
: 那你的风险评估也太保守了。
: 比如大公司会收购各种尚处于试验阶段的新药物，注意，这些药物可是没有成功案例的
: 哦。
: 等到人人都能看出来能成功的时候，你就没机会摘桃了，或者你的成本可就不是一个价了
|
n**********g
发帖数: 196 | 43 药和技术的风险评估标准不一样？药物可以没有成功案例，治疗技术必须有？
另外读读中国科学家搞的人类胚胎的CRISPR，忘记了治疗的是哪种疾病了。还有最近搞
的真对免疫细胞的crispr改造，target是肿瘤细胞。不过估计你是买不到这个技术的专
利了。
算了，不跟你说了。这属于个人观点问题，我认为有商业前景，你认为不靠谱。我认为
风险评估是在没有成功案例的时候能看到应用前景，你认为必须等到有成功案例再投资。
【在 c****3 的大作中提到】
: 这可不是药，你这是一种技术。
: 先得证明这个技术在人体上行得通，先有一个简单成功例子，然后再看能走多远，应用
: 范围有多大。
: 这种评估方法，应该是通用的，如果那个行业不是用这种方式评估的，倒是奇怪了。
:
: 价了
|
w***a
发帖数: 4361 | 44 你这属于耍无赖，CRISPR技术成熟才几年时间，
FDA哪那么容易就批准上临床。
动物疾病模型上成功的例子很多，pubmed一搜一大堆。
【在 c****3 的大作中提到】
: 这还不简单，你拿出CRISPR人体上成功的例子，哪怕是个最简单的，自然加分，没有，
: 就减分
|
s******r
发帖数: 5309 | 45 楼主没有给genome editing泼冷水，其实是给genome editing的滥用泼冷水。 |
P****R
发帖数: 22479 | 46 最大的可能应用在器官移植。
比如将猪的基因组改造成人类基因组的特征，这样这种改造基因猪的器官可以拿来进行
器官移植。
【在 x****6 的大作中提到】
: 近5年，随着crispr/cas9的技术越来越成熟，它被越来越多的人关注，影响力延伸到普
: 罗大众。在学术界，这门技术已经普及；在工业界，一系列初创公司应运而生，以
: editas为代表，它已经通过第二轮融资，已然是生技初创公司的巨无霸。
: 在承认它在提高基因编辑，特别是在高等生物里，起到巨大作用的同时，我不禁要问：
: 它到底解决了什么实际问题？
: Genotype-phenotype mapping仍然是一个巨大的黑匣子，我想在未来的几代科学家这个
: 时间尺度内都将不会改变。人类/动物基因组编码序列就是本天书，现在基本上是看不
: 懂的；而绝大多数表型，包括疾病，都是多因子影响的。连书都没看懂，怎么去朝着特
: 定目标去搞修？！请不要举乳腺癌等单基因个例来反驳我，我是在全局的角度说事。
: 看看当初吊足了科学界和大众口味的ENCODE，一个举国（际）体制项目，就是想搞清基
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n***3
发帖数: 663 | 47 说的很实在
【在 l***y 的大作中提到】
: 大部分学术界的都只关心发paper灌水，不真正考虑转化应用上药，为了发大paper都是
: 拼命画饼指点江山都号称能亩产万斤。ips目前看就是个大水站作用就是泵水，同样的
: crispr在学界就是神器，可以帮助大家更高效的灌水，之后怎么应用在实际生活中，反
: 正大佬们是不关心的，路指给你了走不走的通自然有大把的炮灰去填。
: 所以对绝大数人来说，是炮灰的命就要有炮灰的觉悟，多想想自己卖命能换点什么，是
: 发几篇大paper好毕业找位置变大佬，还是挣工资养家糊口，该干嘛就干嘛去吧，整天
: 憧憬宏伟蓝图不相信自己是炮灰的被坑死也是活该。
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l*****7
发帖数: 4 | 48 眼光请放长远一些，承认CRISPR只是一个还不够完善的工具，也在几年前才刚刚被发现
应用，最后的目的不是要修改人类基因，估计一百年后能不能实现还是问题，这一些人
在做的是用基因编辑这个方法去研究我们以前没有根本没有办法做的事情。 同样的道
理基因测序也只是工具，未来的某一天我们有能力的情况下就可以随手拿来。一片未知
的领域，你往前走一步还是未知，你说到底有没有前进你不知道，但是至少有人还在迈
出一步步探索，这个本身不就是research吗 |
x****6
发帖数: 4339 | 49 你说的观点我完全同意，和我主贴的意思没有矛盾。我所反对的是对这门技术的意义的
过分诠释，特别是在对大众的宣传中。难道hyping已经成为当代科研工作不可缺少的一
部分了吗？
【在 l*****7 的大作中提到】
: 眼光请放长远一些，承认CRISPR只是一个还不够完善的工具，也在几年前才刚刚被发现
: 应用，最后的目的不是要修改人类基因，估计一百年后能不能实现还是问题，这一些人
: 在做的是用基因编辑这个方法去研究我们以前没有根本没有办法做的事情。 同样的道
: 理基因测序也只是工具，未来的某一天我们有能力的情况下就可以随手拿来。一片未知
: 的领域，你往前走一步还是未知，你说到底有没有前进你不知道，但是至少有人还在迈
: 出一步步探索，这个本身不就是research吗
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m*****e
发帖数: 253 | 50 re
【在 x****6 的大作中提到】
: 你说的观点我完全同意，和我主贴的意思没有矛盾。我所反对的是对这门技术的意义的
: 过分诠释，特别是在对大众的宣传中。难道hyping已经成为当代科研工作不可缺少的一
: 部分了吗？
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