美国维吾尔族科学家领导首次人类胚胎编辑 - Biology版

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Biology版 - 美国维吾尔族科学家领导首次人类胚胎编辑

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美国俄勒冈健康与科学大学维吾尔族科学家米塔利波夫(OHSU)与索尔克生物学研究所(
Salk Institute)的团队与韩国和中国的同事合作，用基因编辑技术CRISPR来修复一种
会导致肥厚型心肌病的DNA突变。每500人中就有一人患有这种遗传性心脏病，它也是导
致表面上看着很健康的年轻运动员猝死的最常见原因。基因编辑涉及改变DNA以改变活
细胞性质。
研究人员用来自体外受精捐赠者的卵子培育了若干胚胎，将一名患有这种心脏病的男性
的精子注射到这些胚胎中，同时还注入了一种旨在修复基因缺陷的CRISPR酶。
如果没有这一步，半数胚胎都会遗传到这一缺陷。根据《自然》(Nature)杂志刊载的一
篇论文，CRISPR将该比例降低到26%，而且没有任何迹象表明出现“脱靶”基因损害—
—部分科学家担心的这种治疗方式的副作用。

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