r*s
发帖数: 2555 | 1 FDA approves first gene therapy in U.S. to treat leukemia
Last Updated Aug 30, 2017 7:37 PM EDT
WASHINGTON -- Opening a new era in cancer care, the Food and Drug
Administration on Wednesday approved the first treatment that genetically
engineers patients' own blood cells into an army of assassins to seek and
destroy childhood leukemia.
The CAR-T cell treatment developed by Novartis and the University of
Pennsylvania is the first type of gene therapy to hit the U.S. market — and
one in a powerful but expensive wave of custom-made "living drugs" being
tested against blood cancers and some other tumors, too.
FDA called the approval historic.
"This is a brand new way of treating cancer," said Dr. Stephan Grupp of
Children's Hospital of Philadelphia, who treated the first child with CAR-T
cell therapy — a girl who'd been near death but now is cancer-free for five
years and counting. "That's enormously exciting."
CAR-T treatment uses gene therapy techniques not to fix disease-causing
genes but to turbocharge T cells, immune system soldiers that cancer too
often can evade. Researchers filter those cells from a patient's blood,
reprogram them to harbor a "chimeric antigen receptor" that zeroes in on
cancer, and grow hundreds of millions of copies. Returned to the patient,
the revved-up cells can continue multiplying to fight disease for months or
years.
"Just the fact that I get a future is completely remarkable - I shouldn't be
alive right now," Mitchell Carbon, 19, told CBS News' Jim Axelrod. After
just one infusion, he is now cancer-free.
"It's a pretty amazing new treatment," Dr. David Agus, director of the USC
Norris Westside Cancer Center and CBS News medical contributor, told "CBS
This Morning" in July, when an FDA panel voted to recommend approval. "They
take the white [blood] cells out of a child with cancer, they send them to [
a lab in] New Jersey, and they put in a gene to reprogram these cells to
attack the cancer."
Novartis didn't immediately disclose the therapy's price but it is expected
to cost hundreds of thousands of dollars. It's made from scratch for every
patient.
"We're entering a new frontier in medical innovation with the ability to
reprogram a patient's own cells to attack a deadly cancer," said FDA
Commissioner Scott Gottlieb.
This first use of CAR-T therapy is aimed at patients desperately ill with a
common pediatric cancer — acute lymphoblastic leukemia — that strikes more
than 3,000 children and young adults in the U.S. each year. While most
survive, about 15 percent relapse despite today's best treatments, and their
prognosis is bleak.
In a key study of 63 advanced patients, 83 percent went into remission. It's
not clear how long that benefit lasts: Some patients did relapse months
later. The others still are being tracked to see how they fare long-term. |
o*******a
发帖数: 242 | 2 这真是个伟大的进展。更多的人因为这个发明而生存了下来。诺奖可期。
中国把大量的人和钱等资源投给基础研究，而对临床和疾病研究莫不关心。财大气粗的
科学院和工科学校/理科学校占了最大的蛋糕。而他们主导了几十年中国的科研，结果
只是发发文章而已。
中国的医学院没有得到应有的重视，人员老化，资金缺乏，只能勉强维持。
没有医院，医生主导的科研，离临床会越来越远。也不会出现这种激动人心的成果。 |
r**********e
发帖数: 587 | 3 美国的医学院的确是医生做主。但问题是，这只是immunotherapy这个方向取得了巨大
成功。还有很多别的疾病，也是医生掌握大量资源，却没有什么进展。
【在 o*******a 的大作中提到】
: 这真是个伟大的进展。更多的人因为这个发明而生存了下来。诺奖可期。
: 中国把大量的人和钱等资源投给基础研究，而对临床和疾病研究莫不关心。财大气粗的
: 科学院和工科学校/理科学校占了最大的蛋糕。而他们主导了几十年中国的科研，结果
: 只是发发文章而已。
: 中国的医学院没有得到应有的重视，人员老化，资金缺乏，只能勉强维持。
: 没有医院，医生主导的科研，离临床会越来越远。也不会出现这种激动人心的成果。
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o*******a
发帖数: 242 | 4 以前很多没有办法的恶性肿瘤，现在治成慢性病了。
在这个领域，各种肿瘤的新药，新疗法不断涌现，可以说日新月异，进展极大。
艾滋病已经可以活几十年。各种感染性疾病，都有药物控制。
这种繁荣，靠的是美国强大的医学院里的进行的科研。中国的差距至少50年以上。
中国科学研究的人，财，物集中在中科院，以及工科／军工领域。
医学院只是能培养看病的医生而已。要创新也没有人和资源。
尽管可以理解，但改革进展缓慢，和朝鲜一个样。
【在 r**********e 的大作中提到】
: 美国的医学院的确是医生做主。但问题是，这只是immunotherapy这个方向取得了巨大
: 成功。还有很多别的疾病，也是医生掌握大量资源，却没有什么进展。
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l*******1
发帖数: 16217 | 5 临床医生做科研只能导致更多学术造假和资源浪费
医生唯一可以要挟基础科研人员的就是他们手中掌握着强大的临床样本资源
他们也知道这一点，就拿着这些和我们换共同第一作者 共同通讯作者 即使是当甩手掌柜
老子给你们临床样本了 你们应该跪下对我们感激涕零 老子要占领绝大部分的credit
基础理论技术突破都不是临床医生做出来的 术业有专攻
老子是医生不但要压榨病患挣钱多 还要压榨基础科研人员paper 多
总之一句话 we doctors are super man |
T****i
发帖数: 15191 | 6 同意这个。
掌柜
【在 l*******1 的大作中提到】
: 临床医生做科研只能导致更多学术造假和资源浪费
: 医生唯一可以要挟基础科研人员的就是他们手中掌握着强大的临床样本资源
: 他们也知道这一点，就拿着这些和我们换共同第一作者 共同通讯作者 即使是当甩手掌柜
: 老子给你们临床样本了 你们应该跪下对我们感激涕零 老子要占领绝大部分的credit
: 基础理论技术突破都不是临床医生做出来的 术业有专攻
: 老子是医生不但要压榨病患挣钱多 还要压榨基础科研人员paper 多
: 总之一句话 we doctors are super man
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o*******a
发帖数: 242 | 7 中国应设立虚化的NIH， 像美国一样。
由医生科学家主导和管理的NIH。
NIH的各分部就是主攻人体的各个系统的生理和疾病。
所有生物医学的基金全由NIH管理。 |
o*******a
发帖数: 242 | 8 你这说的是浙江和上海的医院。中国医学科研大规模造假是从浙江大学和上海交大开始
的。现在也一直是造假的主力。
掌柜
【在 l*******1 的大作中提到】
: 临床医生做科研只能导致更多学术造假和资源浪费
: 医生唯一可以要挟基础科研人员的就是他们手中掌握着强大的临床样本资源
: 他们也知道这一点，就拿着这些和我们换共同第一作者 共同通讯作者 即使是当甩手掌柜
: 老子给你们临床样本了 你们应该跪下对我们感激涕零 老子要占领绝大部分的credit
: 基础理论技术突破都不是临床医生做出来的 术业有专攻
: 老子是医生不但要压榨病患挣钱多 还要压榨基础科研人员paper 多
: 总之一句话 we doctors are super man
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d******r
发帖数: 1247 | 9 哈哈，搞生物的说话都有职业病，诺奖有什么可期的，撑死100万，这个FDA批准就值好
多个Billion了
【在 o*******a 的大作中提到】
: 这真是个伟大的进展。更多的人因为这个发明而生存了下来。诺奖可期。
: 中国把大量的人和钱等资源投给基础研究，而对临床和疾病研究莫不关心。财大气粗的
: 科学院和工科学校/理科学校占了最大的蛋糕。而他们主导了几十年中国的科研，结果
: 只是发发文章而已。
: 中国的医学院没有得到应有的重视，人员老化，资金缺乏，只能勉强维持。
: 没有医院，医生主导的科研，离临床会越来越远。也不会出现这种激动人心的成果。
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