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发帖数: 266 | 1 在老年痴呆症是一个主要影响老年人可怕的疾病，阿尔茨海默病占其中70-80%。患者早
期为轻度痴呆，到了晚期，完全依赖照护者。严重记忆力丧失，日常生活不能自理，大
小便失禁，呈现缄默、最终昏迷，一般死于感染等并发症。对个人及家庭，社会都是很
大的悲剧。这个病白人比较多。85岁以上有25%到50%的人都会有这个病。在中国人中此
病比较少，随着人均寿命的增加这个病会越来越多。目前，仅在美国就有500万人患有
阿尔茨海默，全世界有近5000万人，在2010 年, 全世界化在老年症的费用是在6000亿
美元以上。
美国是西医西药最发达的国家。药厂要出新药需经过美国食品药品管理局（US-FDA）的
批准。一个化合物或生物制品只有通过安全性（Safety）和有效性（Efficacy）检验才
能得到批准，进入市场。通过这两个检验的药可叫Safety Passed & Efficacy
Approved Drug (SPEAD)。如果化合物或生物制剂只通过安全性检验，没有通过效性检
验，就得不到FDA的批准上市。如一个化合物在单独用于病人身上，效果并不明显，只
有在和另外一个或几个相关的化合物一同用于病人，效果才能显现出来，我们把这类叫
有潜在治疗效果的药或生物制剂（Potential Therapeutic Drug and Biological
Agent/PTDBA）.
在2003到2013年之间，有244个化合物做过400多个阿尔茨海默病的临床试验，都失败了
。其中一部分化合物是安全，但是无效。按照现行FDA的规则，它们是无法应用在病人
身上的。找不到有效药物的原因目前未知，很多理论都是一些猜测。但其中一个可能是
这个病需两种或几种药同时作用才能有治疗效果，而每一种单独作用时都无效。
通过FDA批准新药要经过平均15年，花费平均十几亿美圆的费用。用如此高的代价，也
只是检验一个未知化合物。要同时研究几个未知化合物，其费用高就令人无法承受，所
以还没有药厂用两个未知的化合物同时进行临床实验。在FDA批准下的临床试验中，也
有一些是用两种，甚至三种化合物作实验，而这些试验中只有一种药是未知的化合物，
其它1，2种都是已经被FDA批准上市的药物。
单独用一个化合物对这个病无效，而几个药在一起是否能有效。我们目前无法知道，但
有这个可能。因为费用太高，人们有无法去做临床试验。如果这个病真是需要两个以上
只能通过安全检验的化合物才能治，根据目前的办法，就永远无法治。
那么人们有什么找出办法呢？一个方法就是改变现在FDA的规则，让一个已通过安全性
检验的化合物（PTDBA）在临床中应用。人们一个常有的疑问是，两种PTDBA在一起时，
会不会产生严重的副作用？当然会。但是，任何一个已FDA批准药都会，PTDBA在市场上
应用的安全性不会比如何一个市场药差。目前，没有人应用PTDBA，自然就没有数据告
诉人们什么组合在何种情况有效。随着这类PTDBA的应用，医生会很快发现什么组合在
何种情况下，何种组合有效，什么样的组合会产生严重的副作用。有可能治疗这个病的
PTDBA至少有10-20个，它们之间的组合很多，产生的效果的可能很大。即使是被FDA批
准上市的药，也并不是100%安全。人们可以让它们在临床上应用，并作市场后监测。
在监测中，不但收集药物是否有严重的不良反应，更重要是收集不同的PTDBA在联合用
药的情况下，病情是否有所改变。
开始应用PTDBA时，可以在一个比较小的范围内，比如说医学院的附属医院中，因为那
些地方有很好收集数据的能力。数据收集后，上传到数据中心。数据收集到一定程度，
就可以让有关的专家坐在一起，分析这些数据，通过网站及时公布出去，病人和医生可
以得知那些组合有效，或有严重的副作用。联合用药的效果几个月或一年就可以看出来。
医学上没有绝对安全的药物和方法。只有在比较益处（benefit)和伤害（risk)后，发
现益处大于或远远大于伤害的情况下才会应用。医学伦理要考虑的问题不仅是诊治手段
可能带来的不良的副作用，还应顾及到放弃本来合理和可能有效方法而不作为的后果。
每天全世界有多少人死于这个病，又有多少病人和家属受着的煎熬？应用PTDBA会给多
少人带来希望，甚至新生。为了能使人类许多不治之病找到有效的治疗办法，应该美国
政府及国会对目前美国食物药物的有关法律提出并尽快通过修正案，容许PTDBA应用。
美国政府有一个网站，如何人都可以去情愿。这个问题目前在网上向美国政府请愿。如
果一个月内，如有十万个人签字，美国政府就要正式答复。没有十万个人签字，也可以
引起人们的注意。美国国会和政府早一天同意和批准PTDBA应用，就可能使千百人早一
天受益。请愿对个人，家庭，朋友只能有好处，没有害处。签字只要姓名和电子邮件地
址，不需注册。
网站地址： http://tinyurl.com/y88fton4
这个网，在中国可能上不去。 | o*****n
发帖数: 445 | 2 通过安全性检验的化合物并没有通过有效性检验，那么在临床中应用谁来承担费用，以
及出了问题谁来承担责任呢？ | j*******1
发帖数: 266 | 3 当效果不明确时，药厂可以承担费用，这些费用与三期实验和可能利润来比是很少的。
出了问题与
其它上市药的办法一样。这些PTDBA的副作用并不比其它在市场上的药更大。
如果效果明确后，当然是病人或保险公司付钱了。 |
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