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发帖数: 2026 | 1 川普总统的首次国会演讲得到广泛的赞许。然而，人们很快就知道，这篇演讲稿的捉刀
人是第一女儿伊万卡。尽管伊万卡为川普总统设计的包装博得一片叫好，却丝毫不能改
变这篇演讲的反理性本色。比如，911以来在美国发生的杀人事件主要是移民犯罪还是
本土犯罪？美国公司境外建厂是输出财富还是攫取财富？美国是不平等贸易的受害者还
是制造者？奥巴马医保法案是灾难还是得到多数人民的拥护？
在川普看来，全世界都在变着法欺负美国，抢劫美国。包括中国伊朗墨西哥朝鲜这些企
图搞垮美国的敌人。也包括欧洲，澳洲，加拿大，日本韩国这些整天想占美国便宜的所
谓朋友。也许只有聪明的俄国人一直在暗中帮助美国。如今的美国已经是国破山河在，
城荒草木深。而客观现实与川普的认知完全是相反的。这篇文章就单说说川普演讲中颇
为扇情的梅根父亲制药救儿的故事。引号中都是川普演讲的原文中译。
『梅根被诊断患有庞贝氏症，一种罕见的重疾，她当时只有15个月大。医生认为她活不
过5岁。得知这一噩耗后，梅根的爸爸约翰，倾尽所有去拯救自己宝贝孩子的生命。他
建立了一家公司来找寻治愈方案并协助研发了拯救梅根的药方。今天梅根已经20岁了，
在圣母大学读大学二年级。』
小梅根15个月明确诊断庞贝氏症。自然寿命还剩下不到四年。梅根他爹约翰找到或者说
研发了救命的药方。他爹是圣徒约翰吗？跟师父学到了行神迹？
庞贝氏症（Pompe disease），是由第17对染色体病变导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶
（GAA）而无法分解糖原。糖原是好东西。尼罗河写过一篇文章论述素食促进机体以糖
原而非脂肪来储存和利用能量，是一种更加高效和健康的方式。但前提是机体必须能有
效分解糖原。
GAA缺失带来两个问题，一来不能分解糖原导致能量供应障碍，二来糖原在肝脏和心肌
骨骼肌细胞中大量积聚造成细胞损害。表现为运动障碍和心脏功能障碍。最严重的情况
是呼吸肌无力而发生呼吸衰竭。庞贝氏症是隐性遗传。也就是父母都具有缺陷基因才有
可能遗传给孩子。
既然庞贝氏症就是由GAA基因缺陷。治疗方法当然就是用人工重组的GAA作替代性治疗。
2006年4月28日，世界上第一个治疗庞贝氏症的药物Myozyme（另一商品名是Lumezyme）
获得欧盟医药品管理局（EMEA）及美国食品暨药物管理局（FDA）核准上市。在网络资
讯如此发达的今天。我们很容易追踪Myozyme的研究过程：1991年在美国杜克大学开始
研究，1999年开始一期临床试验。前后历时15年，2006年四月投入临床使用。（http://www.genes-at-taiwan.com.tw/News/n18.html）
根据有关文献，庞贝氏症的病因在1955年到1965年之间就得到充分的阐明。为什么直到
1991年才有人开始研究治疗药物呢？这要归功于分子克隆技术的出现。简而言之分子克
隆技术能够把任何一个基因插入到能够在细菌中繁殖的病毒中（专业上称为质粒），随
着细菌的繁殖，质粒就可以无数次得到复制并且制造出基因的产物，这就是分子的克隆
化扩增。对庞贝氏症的治疗来说也就是制造出重组酸性α-葡萄糖苷酶。所谓重组，意
思基因经过编辑（切割和再连接）之后能够通过质粒表达。
Myozyme在1991年开始研究很自然。那个时候大量的博士研究课题都是某种生物基因的
克隆表达。研发Myozyme的首创功绩属于中华民国遗传研究所陈垣崇团队，参与这项临
床试验的还有美國5个医学中心及欧洲四个医学中心。梅根父亲创办公司生产这种药物
是2000年的事情。从时间顺序来看，那时应该已经完成一期临床试验。约翰先生充其量
就是得到了这种药物的生产权，而且还不是唯一的一家。
川普总统大概是看了某个剧作家借这件事编造的电影。问题的关键不是川普分不清电影
和现实，而是川普从这个不靠谱的故事里总结出一个很可怕的观点，他要打破药品监管
。这与他力图否定科学发展，颠覆美国价值观的执政理念是一致的。
『梅根的故事诠释了父爱的无限力量。但是联邦食品药品监管局缓慢、繁琐的批准程序
，阻碍了很多处于需要中的人获得有效的治疗方案─像挽救了梅根那样的治疗方案。如
果我们可以打破这些限制，不只是食品药品监管局的限制，还有其他所有政府部门的限
制，更多像梅根一样的奇迹就会发生，我们将得到佑护。』
一个药品从研发到实际投入临床应用有一个复杂的过程和对整个过程的监管机构。这是
全世界各国的通行做法。药品首先要经过动物实验取得理论上的有效性。然后经过临床
试验。一期试验确定人的剂量有效范围和毒性耐受范围。二期试验对药物的疗效和不良
反应作出初步评估。三期试验才扩大样本并设立有效对照和无效对照确定药物的疗效。
经过这些程序后监管机构才会审核所有的数据对安全性和有效性进行评判。
还是回到这个酸性α-葡萄糖苷酶。既然知道庞贝氏症病因就是这个酶基因缺陷。又有
人工制造这个酶的手段。治疗应该不难吧。其实没那么简单。酸性α-葡萄糖苷酶在细
胞溶酶体中。正常情况下不接触机体的免疫系统。临床上诊断酸性α-葡萄糖苷酶缺乏
也都是提取细胞内容物检测这个酶的活性。研制关键就在于既要让这个药物能够进入细
胞，又要在进入人体后不会激发强烈的自身免疫反应。这就要通过对原始基因作一些关
键修饰来实现。其中的难度和风险是可想而知的。事实上这个药物的主要不良反应就是
过敏，可以导致死亡。
与药物的治疗作用如影随形的是药物的不良反应。FDA的责任就是确保一种药物带来的
利益远远大于其危害。2014年美国直接死于处方药物不良反应的人数超过100，000。而
出现严重不良反应的病例数是这个数字的8倍以上。如果没有15年的艰苦探索，没有FDA
的严格监管，一个职业老外拍拍脑袋就造出来的药，病没治好不说，不知有多少人要死
在这样的神医手里。一个立志破除FDA监管的总统如何不让人民为他的鲁莽无知付出代
价？ |
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