f***y
发帖数: 4447 | 1 中国每年数十种一类新药临床试验。印度比起中国如何？
http://www.pharmcube.com/news/article/3354
这几天，大家都在讨论《我不是药神》这部电影。影片中“格列宁”的原型即诺华的格
列卫（甲磺酸伊马替尼片）。这款药物最初以孤儿药”获批，而后逼近50亿美元的年销
售峰值使其成为超级重磅炸弹药物，可谓是医药工业界“野百合也有春天”的完美阐释
。在美国，一个新药一旦获得FDA孤儿药身份，将享有税收减免、免申请费、研发资助
、加快审批以及上市后7年的市场独占权，甚至还可能获得一张宝贵的优先审评券。因
此从新药研发的角度看，以孤儿药身份进入市场，享受市场独占期后再拓展适应症，不
失为一种“以奇致胜”的临床开发战略。鉴于被FDA批准的药物相对比较容易被其他市
场认可，因此对于国内创新药有研发企业，若选对了适应症，通过申报FDA“孤儿药资
格认定”，采取中美双报的开发策略，更是抢占了国内注册的先机，实现“弯道超车”
。据不完全统计，已经有13款来自中国药企的新药拿到了17项FDA孤儿药资格认定。其
中百济神州的BTK抑制剂BGB-3111获得3项，正大天晴的安罗替尼和圣诺医药的科特拉尼
（Cotsiranib，STP705）皆获得了2项FDA孤儿药资格认定。获得FDA孤儿药资格认定的
国产创新药
01、石药集团：丁苯酞软胶囊
ALS也叫运动神经元病、渐冻人症，因四年前风靡网络的“冰桶挑战”而被人熟知。ALS
是由于运动神经细胞进行性退化，导致四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩，
以及言语、吞咽和呼吸功能减退，直至呼吸衰竭死亡。虽然发病率很低，但ALS对病人
的生活质量及生命构成很大威胁，目前的临床用药也没有明显效果。丁苯酞是石药集团
和中国医学科学院合作开发的具有自主知识产权的国家1类创新药物，主要用来治疗急
性缺血性脑卒中。石药集团于2002年9月取得了丁苯酞原料及软胶囊的一类新药证书及
试生产批件，2005年该品种正式上市，用于治疗轻、中度急性缺血性脑卒中。2010年4
月，石药集团又推出了丁苯酞氯化钠注射液。2015年丁苯酞销售额超过15亿元，是石药
集团的重磅品种之一。
据了解，石药集团没有丁苯酞的化合物专利，其胶囊和注射剂专利分别到2023和2022到
期。该化合物用于急性缺血性脑卒中的专利也将于2023年到期。为延长该产品的生命周
期，石药集团还申请了丁苯酞新适应症、左旋丁苯酞、以及丁苯酞相关物质制备专利。
02、石药集团：DP303c
大约15-20%的胃癌病人属于HER2阳性，胃食管结合部肿瘤病人属于HER2 阳性的比率更
高。美国确诊的胃癌患者总数少于20万人，属于罕见病，但在中国、日本及南韩等亚洲
国家发病率则很高。DP303c是由一个对HER2有高度选择性的抗体和一个细胞毒素偶联而
成，是治疗HER2阳性胃癌的新型靶向药物。由石药集团自主研发，具有独立知识产权，
并在美国及中国等多个国家申请了多项专利。在接种人胃癌NCI-N87细胞的小鼠模型和
HER2表达的SK-BR-3细胞株中，DP303c都表现了很好的抗胃癌作用。因此石药集团认为
，DP303c可以进一步提高胃癌的治疗有效率，减少副作用及延长病人的生存期。
03、圣诺医药：科特拉尼
科特拉尼（Cotsiranib）是圣诺制药开发的1.1类化药（项目代号：STP705）。这是一
种具有抗组织纤维化和抗炎症治疗效果的核酸干扰药物，采用两个靶标TGF-β1和COX-2
siRNA寡核苷酸组成，发挥其组合同时抑制的协同优势，采用组氨酸-赖氨酸共聚多肽
纳米颗粒(PNP)增强药物的导入效率和安全性，直接高效阻断纤维化和炎症反应的活性
。科特拉尼用于减少增生性瘢痕已于2016年获得美国FDA和2017年获得中国CFDA的临床
批文，正在进行美国IIA期临床试验，中国临床试验正在展开。由于药物作用机制明确
，理论上对各种炎症和纤维化相关的疾病具有广泛的适应性和良好的疗效。科特拉尼于
2017年8月和12月先后被美国FDA罕见病产品开发办公室授予治疗原发硬化性胆管炎、胆
管癌的孤儿药资格。
04、石药集团：盐酸米托蒽醌脂质体
米托蒽醌是临床上应用较广的广谱抗肿瘤药物，由于其严重的心脏毒性及骨髓抑制等不
良反应，该药的临床应用受到严重的限制。将米托蒽醌製成脂质体製剂后，该药的药代
、组织分布、药效及毒性产生了显著的变化，与普通制剂相比，疗效及安全性显著增加
。盐酸米托蒽醌脂质体由石药集团自主研发，目前国际上尚无本品种上报。石药集团在
该项目上具有独立知识产权，申请国内专利7项，国际专利2项，并已获得欧盟及其它10
个国家的授权，美国、日本等其它7个国家在审理中。该产品现正在中国进行II期临床
试验。外周T细胞淋巴瘤是一组有成熟T细胞免疫表型的异质型形态改变的侵袭性肿瘤。
占所有非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin lymphoma, NHL)病例的7% 。盐酸米托蒽醌脂质体
于2017年9月被美国FDA罕见病产品开发办公室授予治疗外周T细胞淋巴瘤的孤儿药资格
。
05、东阳光药业：伊非尼酮
伊非尼酮（yinfenidone，HEC585）是由东阳光药业自主开发用于治疗纤维化的1类新药
，最早于2016年6月17日向广东省局提交了临床申请，并于2016年8月23获得CDE承办受
理，2017年3月22日被CDE批准临床，于2017年8月10日获得FDA孤儿药资格认定，用于治
疗特发性肺纤维化（IPF）。东阳光同步向美国FDA提交了伊非尼酮的IND临床试验申请
，并于2017年2月22日获得FDA许可开展临床试验；同年5月2日，伊非尼酮在科文斯（美
国）I期临床试验中心成功完成2例受试者的首次给药。特发性肺纤维化是纤维化疾病最
常见和最严重的形式，但发病机制并不明确，3年死亡率高达50%，比癌症还可怕。在吡
非尼酮上市前，特发性肺纤维化无确切有效治疗药物，只能采用肺移植和保守疗法。东
阳光披露的信息显示，体外及动物体内药效实验证明伊非尼酮活性优于吡非尼酮百倍以
上，同时具有很好的药代动力学特性及安全性，推测伊非尼酮是吡非尼酮的me better
药物。
06、同力生物：左旋吡喹酮
2017年6月27日，苏州同力生物医药的(R)-praziquantel（左旋吡喹酮）获得FDA孤儿药
资格认定，用于治疗血吸虫病。全球大约有2.5亿血吸虫感染患者。吡喹酮是人工合成
的吡嗪异喹啉衍生物，又名环吡喹酮，是一个含有等量生物活性成分（左旋异构体）和
非活性成分（右旋异构体）的外消旋药物。作为世界公认的高效广谱抗寄生虫药物，吡
喹酮是寄生虫病化疗史上的一项重大突破，是目前市场上治疗多种寄生虫病的首选药物
。在过去数年内，世界卫生组织希望通过提供吡喹酮药物来控制全球血吸虫病的流行，
但一直面临以下困境：（1）有限的全球吡喹酮供应量（小于年需求量的30%）；（2）
由于含有右旋吡喹酮造成吡喹酮片剂过大过多及令人不适的苦味，导致疫区儿童（~50%
的受威胁人群）缺乏服药依从性；（3）吡喹酮生产的面临越来越严格的环境保护压力
；（4）生产、运送无用的右旋体产生的额外花费。苏州同力生物医药通过自主研发的
生物酶-化学组合技术，将吡喹酮中50%无用、苦味的右旋吡喹酮去除，从而获得了一条
适合工业化放大生产，成本经济的左旋吡喹酮合成路线。
07、正大天晴：安罗替尼
安罗替尼是是一种VEGFR、PDGFR抑制剂，在已上市同类药物索拉非尼基础上改构而成，
由正大天晴研发团队历经10余年的研发成果；具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的双
重功效。作为正大天晴开发的一款1.1类新药，安罗替尼最早于2010年7月申报，是被正
大天晴和外界都寄予厚望的品种。今年6月19日，该产品获得国家药品监督管理局批准
上市。安罗替尼的海外权益交由AdvenchenLaboratories(陈国庆创立的中美合资药物研
发公司）开发。FDA在2015年12月及2017年6月，先后授予安罗替尼治疗卵巢癌、软组织
肉瘤的孤儿药资格认定。
08、恒瑞医药：阿帕替尼
甲磺酸阿帕替尼（Apatinib Mesylate），是血管内皮生长因子受体-2(VEGFR-2)的小分
子酪氨酸激酶抑制剂。作为一个全新的小分子靶向抗肿瘤药物，阿帕替尼通过高度选择
性竞争细胞内VEGFR-2的ATP结合位点，阻断下游信号转导，抑制酪氨酸激酶的生成从而
抑制肿瘤组织新血管的生成，用于治疗晚期胃癌，且是晚期胃癌靶向药物中唯一一个口
服制剂。阿帕替尼最初是由AdvenchenLaboratories发现的一个酪氨酸激酶抑制剂，而
后将中国的开发权授予江苏恒瑞医药股份有限公司，并成功开发。2014年10月17获得国
家食品药品监督管理局批准上市，除中国外的独家开发权已授予LSK BioPartners/
Bukwang。2017年6月15日，FDA授予阿帕替尼治疗胃癌的孤儿药资格认定。
09、鸿运华宁：抗人内皮素受体A单克隆抗体注射液
抗人内皮素受体A单克隆抗体注射液(GMA301)是鸿运华宁基于自身GPCR抗体平台开发的
靶向内皮素受体ETa的单克隆抗体新药，拟开发用于WHO Group 1 型肺动脉高压（PAH）
。在美国，GMA301以GenThera公司名义申报FDA孤儿药资格认定，后者是鸿运华宁创始
人景书谦博士在美国创立的公司。2017年6月，FDA授予GMA301治疗PAH孤儿药资格认定
，2017年5月入选国家“十三五”重大新药创制专项课题，2017年12月15日，正式在澳
大利亚启动I期研究受试者招募。肺动脉高压指肺动脉压力升高超过一定界值的一种血
流动力学和病理生理状态，可导致右心衰竭。肺动脉高压是一种慢性、进展性、威胁生
命的罕见性疾病，目前无法治愈，全球患病人数大约2500万人，中国患者大约有100-
200万人，而且国内每年新增肺动脉高压患者数十万人。当前市场上主流的肺动脉高压
药物是以波生坦、马西替坦为主的内皮素受体拮抗剂。全球 |
f***y
发帖数: 4447 | |
c*********d
发帖数: 9770 | |
i***l
发帖数: 9994 | 4 我就是在制药公司工作的。
国内的所谓新药，95%以上都是me-too， me-better的仿制药。
在制药方面，中美差距估计比芯片方面的差距稍微小一点，但是仅此而已。
又犯了老毛病，吹牛比了。醒醒吧，操。 |
a***e
发帖数: 27968 | 5 仿制药FDA能认？
★ 发自iPhone App: ChinaWeb 1.1.4
【在 i***l 的大作中提到】
: 我就是在制药公司工作的。
: 国内的所谓新药，95%以上都是me-too， me-better的仿制药。
: 在制药方面，中美差距估计比芯片方面的差距稍微小一点，但是仅此而已。
: 又犯了老毛病，吹牛比了。醒醒吧，操。
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i***l
发帖数: 9994 | 6 仿制药有不是假药，当然能认
【在 a***e 的大作中提到】
: 仿制药FDA能认？
:
: ★ 发自iPhone App: ChinaWeb 1.1.4
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a***e
发帖数: 27968 | 7 违反专利的话会被FDA搞死的
★ 发自iPhone App: ChinaWeb 1.1.4
【在 i***l 的大作中提到】
: 仿制药有不是假药，当然能认
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i***l
发帖数: 9994 | 8 看来你真不是这个领域的。
https://www.fda.gov/Drugs/NewsEvents/ucm508150.htm
Generic Drug User Fee Amendments of 2012 (GDUFA)
自己google一下吧。
仿制药要等真正的新药专利期过了以后才能申请FDA批准。
【在 a***e 的大作中提到】
: 违反专利的话会被FDA搞死的
:
: ★ 发自iPhone App: ChinaWeb 1.1.4
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a***e
发帖数: 27968 | 9 新药专利过期还能按orphan drug批才见鬼了
★ 发自iPhone App: ChinaWeb 1.1.4
【在 i***l 的大作中提到】
: 看来你真不是这个领域的。
: https://www.fda.gov/Drugs/NewsEvents/ucm508150.htm
: Generic Drug User Fee Amendments of 2012 (GDUFA)
: 自己google一下吧。
: 仿制药要等真正的新药专利期过了以后才能申请FDA批准。
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h*****s
发帖数: 733 | 10 你这是自打嘴巴，混了几年就不把fda放在眼里。
：看来你真不是这个领域的。
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t******e
发帖数: 2504 | 11 FDA 有个“Search Orphan Drug Designations and Approvals”网站，可以搜从1983
年1月1日到今天为止的所有 Orphan Drug。
按楼主文章的药英文名，随机搜了2个：Cotsiranib and yinfenidone, 结果根本是没
有获得FDA什么“孤儿药资格”，那些什么日期，可能就是向FDA申请可以开始试验的日
期，于是这帮鸟人就开始大吹特吹了！ |
t******e
发帖数: 2504 | 12 国内的事吹牛就算了，反正很多是暗箱操作，也没多少资料可以查。
吹牛吹到FDA了，好在资料是透明的，一查，TNND, 把designation和approval混淆在一
起，就大大方方地吹牛皮了。 |
m****d
发帖数: 1 | 13 以为国内真在乎FDA认证吗？
就是没有专利保护、过期专利等等，目的就一个：
就是用FDA这块牌子做广告，同样的药品成分与药效，有了FDA的认证，那价钱就上来了
，也可以使劲的吹。
不知道FDA认证后的质量如何控制？同样的药在美的质量有保证，国内卖就要“？”。 |
t******e
发帖数: 2504 | 14 FDA的药物批准，分几个类型，比如，NDA（New Drug Application），据我所知，到目
前为止，还没有一个来自中国的NDA获得FDA批准. 所以只要有人吹牛什么新药获得FDA
批准，就直接归类于骗子。
至于ANDA（AAbbreviated New Drug Application），就是仿制药，要简单得多，不要
动物和人体的安全性和有效性数据，只要证明和原创药生物等效就行了。
估计你说的，是ANDA.
【在 m****d 的大作中提到】
: 以为国内真在乎FDA认证吗？
: 就是没有专利保护、过期专利等等，目的就一个：
: 就是用FDA这块牌子做广告，同样的药品成分与药效，有了FDA的认证，那价钱就上来了
: ，也可以使劲的吹。
: 不知道FDA认证后的质量如何控制？同样的药在美的质量有保证，国内卖就要“？”。
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a***e
发帖数: 27968 | 15 这倒是符合国内现在的尿性
1983
★ 发自iPhone App: ChinaWeb 1.1.4
【在 t******e 的大作中提到】
: FDA 有个“Search Orphan Drug Designations and Approvals”网站，可以搜从1983
: 年1月1日到今天为止的所有 Orphan Drug。
: 按楼主文章的药英文名，随机搜了2个：Cotsiranib and yinfenidone, 结果根本是没
: 有获得FDA什么“孤儿药资格”，那些什么日期，可能就是向FDA申请可以开始试验的日
: 期，于是这帮鸟人就开始大吹特吹了！
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m****d
发帖数: 1 | 16 国内的那里care那么多，只要一沾上FDA就猛打广告，赚钱就行了。至于是NDA，ANDA，
不管什么A，钱就来了。
靠这种擦边球的案例比比皆是，其实就是蒙人，说他骗人吧，我有证件呐，那是万能证
件，就一个产品覆盖一大片，连带其它药品都开始赚钱！
FDA
【在 t******e 的大作中提到】
: FDA的药物批准，分几个类型，比如，NDA（New Drug Application），据我所知，到目
: 前为止，还没有一个来自中国的NDA获得FDA批准. 所以只要有人吹牛什么新药获得FDA
: 批准，就直接归类于骗子。
: 至于ANDA（AAbbreviated New Drug Application），就是仿制药，要简单得多，不要
: 动物和人体的安全性和有效性数据，只要证明和原创药生物等效就行了。
: 估计你说的，是ANDA.
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s******1
发帖数: 4987 | 17 还可以用paragraph IV在专利还没过期的时候就进行挑战，后面要么settlement或者打
专利官司赢了就可以获批上市了
【在 i***l 的大作中提到】
: 看来你真不是这个领域的。
: https://www.fda.gov/Drugs/NewsEvents/ucm508150.htm
: Generic Drug User Fee Amendments of 2012 (GDUFA)
: 自己google一下吧。
: 仿制药要等真正的新药专利期过了以后才能申请FDA批准。
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s******1
发帖数: 4987 | 18 你贴的图片是自己打自己脸，亏你还专门做了research
Orphan designation status: designated
孤儿药资格认定是保证以后药批了会有额外的市场exclusive right，用于鼓励药企进
行孤
儿药罕见病药研发
orphan drug designation不代表批准啊
这篇文章没什么毛病啊，楼里面带了有色眼镜的又被自己想象给束缚了
1983
【在 t******e 的大作中提到】
: FDA 有个“Search Orphan Drug Designations and Approvals”网站，可以搜从1983
: 年1月1日到今天为止的所有 Orphan Drug。
: 按楼主文章的药英文名，随机搜了2个：Cotsiranib and yinfenidone, 结果根本是没
: 有获得FDA什么“孤儿药资格”，那些什么日期，可能就是向FDA申请可以开始试验的日
: 期，于是这帮鸟人就开始大吹特吹了！
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r*******5
发帖数: 3413 | 19 看不懂英文？上面不是写了吗
1983
【在 t******e 的大作中提到】
: FDA 有个“Search Orphan Drug Designations and Approvals”网站，可以搜从1983
: 年1月1日到今天为止的所有 Orphan Drug。
: 按楼主文章的药英文名，随机搜了2个：Cotsiranib and yinfenidone, 结果根本是没
: 有获得FDA什么“孤儿药资格”，那些什么日期，可能就是向FDA申请可以开始试验的日
: 期，于是这帮鸟人就开始大吹特吹了！
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s******1
发帖数: 4987 | 20 文章标题就是孤儿药资格认定，对应的英文就是orphan designation，这些药都还在实
验中，要批准还得等三期结果达标之后file NDA，你们自己都臆想成已经批准，传说中
为了反而反？
【在 t******e 的大作中提到】
: 国内的事吹牛就算了，反正很多是暗箱操作，也没多少资料可以查。
: 吹牛吹到FDA了，好在资料是透明的，一查，TNND, 把designation和approval混淆在一
: 起，就大大方方地吹牛皮了。
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t******e
发帖数: 2504 | 21 嗯，看来是来了利益相关人了。
designation, 是允许你在特定方向展开临床研究，至于利益，是成功后才有的，而临
床研究， II/III期，中间还要分小阶段，失败率太高了，这又什么值得吹的， 好歹
批准后再吹也不迟！ |
h********7
发帖数: 1318 | 22 楼主喳喳呼呼的，急吼吼的跑来吹，呵呵
【在 t******e 的大作中提到】
: 国内的事吹牛就算了，反正很多是暗箱操作，也没多少资料可以查。
: 吹牛吹到FDA了，好在资料是透明的，一查，TNND, 把designation和approval混淆在一
: 起，就大大方方地吹牛皮了。
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m****d
发帖数: 1 | 23 只要FDA接受了申请，就可以吹了。就是拒绝了，也装不知道，还在吹，方片二的网站
上以前就揭露过不止一个这样的厂家，最后根本就没有FDA的下音了！
【在 t******e 的大作中提到】
: 嗯，看来是来了利益相关人了。
: designation, 是允许你在特定方向展开临床研究，至于利益，是成功后才有的，而临
: 床研究， II/III期，中间还要分小阶段，失败率太高了，这又什么值得吹的， 好歹
: 批准后再吹也不迟！
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q*******u
发帖数: 3435 | 24 制药类确实是政策性弯道超车，就是故意降低标准放松审批加快进程。
95攻关的很大部分就是新药抢注，人家进入临川三期的都可一超过而抢先上市。
【在 i***l 的大作中提到】
: 我就是在制药公司工作的。
: 国内的所谓新药，95%以上都是me-too， me-better的仿制药。
: 在制药方面，中美差距估计比芯片方面的差距稍微小一点，但是仅此而已。
: 又犯了老毛病，吹牛比了。醒醒吧，操。
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t******e
发帖数: 2504 | 25 95攻关？ 中国的？ 和FDA是2码事，不要混为一谈。
中国的医药管理局，局长都枪毙了，一年能批所谓新药1万个，太吓人了，就是儿戏一
般。
【在 q*******u 的大作中提到】
: 制药类确实是政策性弯道超车，就是故意降低标准放松审批加快进程。
: 95攻关的很大部分就是新药抢注，人家进入临川三期的都可一超过而抢先上市。
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m****d
发帖数: 1 | 26 95公关弄出几个新结构的药来！别弄中成药，那是混！
把名字贴出来，这里有行家！
【在 t******e 的大作中提到】
: 95攻关？ 中国的？ 和FDA是2码事，不要混为一谈。
: 中国的医药管理局，局长都枪毙了，一年能批所谓新药1万个，太吓人了，就是儿戏一
: 般。
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P*********k
发帖数: 160 | 27 五毛們本來是想挺厲害國的，結果被懂行的啪啪打臉了 |
