l**t
发帖数: 10440 | 1 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
功劳。
土土是大小手一个妈妈的孩子，已经病危，请大家多多帮忙!签名的签名(change.org主
要是广告效应，让更多人知道)，有医院/药厂/议员的联系的，请帮忙联系。
Thanks!
------------------------
下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
前试用新药，这是孩子的最后机会...
土土妈妈发给我的情况说明：
土土，男，10周岁,2013年3月份体检发现左肾肿瘤，4月份手术切除。但发现时肿瘤已
经扩散到左侧颈部和胸部的淋巴。肿瘤至今没有完全确诊。基本上，肾癌的医生认为是
xp11.2 基因易位型肾细胞癌（xp11.2 translocation RCC）。 也有别的肿瘤医生认为
是血管周上皮样细胞瘤（PEComa）。之后，先后进行5个月靶向治疗（索坦：Sunitinib
）和1个月（两个疗程）常规化疗（Doxorubicin 50 mg/m2 and Gemcitabine 1500 mg/
m2 biweekly）。效果均不理想，肿瘤继续长大。2014年1月28日第二次手术，试图清扫
全身淋巴肿瘤。但是腹腔打开后，淋巴结的肿瘤太多，靠近血管，无法切除；也没有进
行原来预定的胸部和颈部的手术。继续靶向治疗８周，４月份ＣＴ显示肿瘤比１月份增
大了 30%.目前肚子里的肿瘤太多，向上顶到胃部，吃不下东西，会吐。
孩子的医生是cincinnati Children's Hospital的专家，在全美甚至全世界在这种肾癌
是最有经验的医生。实在因为太为少见 （６年来６４例），没有研究数据可参考。孩
子的肿瘤一共在Cincinnati Children's, Harvard, Dana-farber, John Hopkins, NIH
, Shands, Children's oncology group, MD Anderson 等8家医院进行过病理诊断。肿
瘤送到四家实验室进行研究。
目前最有希望的一种新药已经在成人中完成临床试验，效果很好，治愈率高。征对儿童
的临床试验2014年３月推迟到10月。孩子的医生和Harvard 的免疫疗法专家一致认为这
是孩子最后的希望。可是我们没有时间等到10月份了。
医药公司不给药的理由，如果我给了你一个孩子，还会有很多孩子来申请，这样会打乱
我们的生产进程。生产药的程序复杂，没有足够的供应量等。生产该药有五个公司，我
们想向其中三家提出申请，他们是Bristol-Myers Squibb, Genentech 和 Merck。
如果有朋友认识这三大公司的人，或参加 clinical trail的人，也希望可以籍此了解
情况。
谢谢大家
http://www.change.org/petitions/bristol-myers-squibb-please-gra |
w***i
发帖数: 1135 | |
b********2
发帖数: 5191 | |
l**t
发帖数: 10440 | 4 多谢都督置顶!
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
: 功劳。
: 土土是大小手一个妈妈的孩子，已经病危，请大家多多帮忙!签名的签名(change.org主
: 要是广告效应，让更多人知道)，有医院/药厂/议员的联系的，请帮忙联系。
: Thanks!
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: 下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
: ，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
: 请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
: 肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
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u**l
发帖数: 1043 | 5 这三个公司我都有认识的人，请问可以怎么帮忙。药厂一般要adult trial 通过二期，
FDA批准后才能开始pediatric，政策上很难bypass的 。
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
: 功劳。
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: Thanks!
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: 肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
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h******a
发帖数: 1961 | 6 已经签字，但这种药究竟有多有效？就因为它的不确定性而肯定她的疗效吗？很理解妈
妈的痛苦，多带孩子玩玩，注意饮食，让接下去的每一天都快乐才重要，也只有这个可
以自己掌握。竭尽所能都想治疗肾癌症，尤其转移的癌症，恐怕痛苦大于收获！ |
h****n
发帖数: 419 | |
H***a
发帖数: 506 | 8 Signed. Please don't give up, life is so precious! |
x***t
发帖数: 332 | 9 签了，不过真的很难，我顺手查了这个网上这方面的CASE，大大小小许多个，都是请求
用药。
可怜的娃。 |
F**e
发帖数: 593 | |
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a**********t
发帖数: 631 | 11 Signed. Just saw this from company's internal mailing list. |
d****m
发帖数: 489 | 12 太可怜了！祝福！阿弥陀佛！
马上签名，如果有其他能帮忙的，请告知，我相信很多妈妈会愿意帮忙。 |
w*********o
发帖数: 3030 | 13 http://www.cancer.org/treatment/treatmentsandsideeffects/clinic
Might be helpful to try to find some Congressman/Senate and go from
there. |
g*s
发帖数: 2277 | 14 signed. bless.
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
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: Thanks!
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: ，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
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f*****y
发帖数: 1167 | |
m******c
发帖数: 1202 | 16 祝福！
药厂不同意很难的，参见最近ＣＮＮ最近一个类似的报道。好像主要是ＦＤＡ有相关的
规定，而且如果药给了很特殊的临危的病人，治没治好，都要报ＦＤＡ备案，影响新药
上市，所以药厂很难松口的。
ＣＮＮ的那个例子里，药厂的ＣＥＯ刚开始很高调对参访他的ＣＮＮ的记者说药不能给
，后来是ＦＤＡ出面给它家破例了才同意。
http://www.cnn.com/2014/03/21/health/cohen-josh-hardy/index.htm |
r*******e
发帖数: 60 | |
g****n
发帖数: 3313 | |
z***y
发帖数: 7151 | 19 Hey I've sent you reply from my friend in Merck Shanghai.
Best of luck!
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
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: Thanks!
: ------------------------
: 下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
: ，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
: 请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
: 肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
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u*****a
发帖数: 6276 | |
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b******h
发帖数: 2732 | 21 祝福
想想办法联系media吧，这种事情可能要借助舆论的力量才能成 |
g**********s
发帖数: 20 | 22 前面有人提到CNN报道的例子，Josh Hardy是一个7岁的男孩，因4次kidney cancer，心
脏衰竭骨髓移植，然后随之而来的病毒感染让他生命垂危。只有 Chimerix 的一个还在
临床试验的抗病毒药物brincidofovir可能有效。但是各种原因Chimerix不能把这个FDA
还没有通过的药物给他，Chimerix之前已经拒绝了所有200多份申请。她妈妈无奈之下
，开始发动媒体campaign，2-3月份几乎所有媒体都有报道,Josh大概有2万人的签字。
迫于舆论压力Chimerix 不得不为Josh Hardy，开始一个单独的pilot 临床试验，Josh
作为第一个病人。 FDA对于危重病人使用还在临床阶段的药物有一个emergency or
compassion use,医生需要药厂和FDA的许可，以及独立医生，IRB，和医院的同意，和
病人的consent下才能使用，但是药厂一般很难同意。
所以为Josh Hardy其实最后并不是通过这个compassion use拿到药，而是Chimerix为他
和另外几
个孩子单独开的pilot trial，这样做的好处是Chimerix并没有松compassion use这个
口，而又解决了当时的公关危机。
另外无责任转述听来的-FDA对于药品使用管制非常严，或许去其他国家更容易拿到药。 |
b*******e
发帖数: 724 | 23 你说的这种药是PD1inhibitor。merck是有希望最先拿到FDA批准。可以找他们公司的人
问问能否作为人道主义（非临床）的给些药，这个是有可能的，加入临床试验希望较小
，因为那样要经过严格的筛选程序。
★ 发自iPhone App: ChineseWeb 7.8
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
: 功劳。
: 土土是大小手一个妈妈的孩子，已经病危，请大家多多帮忙!签名的签名(change.org主
: 要是广告效应，让更多人知道)，有医院/药厂/议员的联系的，请帮忙联系。
: Thanks!
: ------------------------
: 下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
: ，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
: 请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
: 肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
|
G*******a
发帖数: 414 | 24 yes
http://www.fda.gov/downloads/Training/CDRHLearn/UCM180888.pdf
土土可以fall in to the compassion use一类。但是要过physician，IRB，医院，药
厂，FDA几关。
不容易啊。
FDA
Josh
【在 g**********s 的大作中提到】
: 前面有人提到CNN报道的例子，Josh Hardy是一个7岁的男孩，因4次kidney cancer，心
: 脏衰竭骨髓移植，然后随之而来的病毒感染让他生命垂危。只有 Chimerix 的一个还在
: 临床试验的抗病毒药物brincidofovir可能有效。但是各种原因Chimerix不能把这个FDA
: 还没有通过的药物给他，Chimerix之前已经拒绝了所有200多份申请。她妈妈无奈之下
: ，开始发动媒体campaign，2-3月份几乎所有媒体都有报道,Josh大概有2万人的签字。
: 迫于舆论压力Chimerix 不得不为Josh Hardy，开始一个单独的pilot 临床试验，Josh
: 作为第一个病人。 FDA对于危重病人使用还在临床阶段的药物有一个emergency or
: compassion use,医生需要药厂和FDA的许可，以及独立医生，IRB，和医院的同意，和
: 病人的consent下才能使用，但是药厂一般很难同意。
: 所以为Josh Hardy其实最后并不是通过这个compassion use拿到药，而是Chimerix为他
|
u*****a
发帖数: 6276 | 25 看看这个著名的案例：
Abigail Alliance v. Von Eschenbach |
x**l
发帖数: 2337 | |
c******t
发帖数: 481 | |
b*******e
发帖数: 724 | 28 帮你问了一下,GENENTECH的PDL1现在还没有GRANT COMPASSION USE.但是我的朋友在
PDL1的TEAM上.她告诉我,一旦决定可以给COMPASSION USE,她马上通知我.我觉得MERCK
的可能性最大,因为他们的药已经比较ADVANCED,去那个公司多找人问问.
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
: 功劳。
: 土土是大小手一个妈妈的孩子，已经病危，请大家多多帮忙!签名的签名(change.org主
: 要是广告效应，让更多人知道)，有医院/药厂/议员的联系的，请帮忙联系。
: Thanks!
: ------------------------
: 下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
: ，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
: 请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
: 肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
|
a*********r
发帖数: 116 | 29 Signed, All the best to the Family!
MERCK
【在 b*******e 的大作中提到】
: 帮你问了一下,GENENTECH的PDL1现在还没有GRANT COMPASSION USE.但是我的朋友在
: PDL1的TEAM上.她告诉我,一旦决定可以给COMPASSION USE,她马上通知我.我觉得MERCK
: 的可能性最大,因为他们的药已经比较ADVANCED,去那个公司多找人问问.
|
w***s
发帖数: 314 | |
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l*****z
发帖数: 3022 | 31 Bless
特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
功劳。土土是大小手一个妈妈的孩子，已经病危，请大家多多帮忙!签名的签名(
href="ht........
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
: 功劳。
: 土土是大小手一个妈妈的孩子，已经病危，请大家多多帮忙!签名的签名(change.org主
: 要是广告效应，让更多人知道)，有医院/药厂/议员的联系的，请帮忙联系。
: Thanks!
: ------------------------
: 下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
: ，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
: 请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
: 肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
|
a***e
发帖数: 2427 | 32 这小孩是我家实际认识的，一起玩过还几次。请大家多帮忙。
【在 l**t 的大作中提到】
: 特别说明: 大小手妈妈在这次反SCA5运动中是当代木兰军，为众多区的签名立下了汗马
: 功劳。
: 土土是大小手一个妈妈的孩子，已经病危，请大家多多帮忙!签名的签名(change.org主
: 要是广告效应，让更多人知道)，有医院/药厂/议员的联系的，请帮忙联系。
: Thanks!
: ------------------------
: 下面这个petition是为了大小手网站一个妈妈的孩子，孩子得了很重的肾癌，发展很快
: ，急需申请试用物治疗，请大家帮忙签一下名，帮帮孩子的一线生机，多谢多谢。
: 请大家帮忙签名和扩散！孩子10岁体重不足50lb，不怎么吃东西，还在变瘦。腹部长满
: 肿瘤，今天开始呕吐，也有肿瘤压迫气管窒息的危险。现在，希望得到医药公司同情提
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