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S****k
发帖数: 43 | 1 近日，美国食品药品管理局（FDA）批准了一种基因治疗药物——Luxturna。它是用来
治疗一种罕见的眼病——RPE65基因突变相关的视网膜营养不良。这是FDA批准的第三种
基因治疗药物，前两种都是治疗肿瘤的，而Luxturna是治疗遗传性疾病的。
视网膜营养不良虽然名字里有“营养不良”，其实这个病的发生跟吃什么喝什么没关系
，而是基因突变引起的遗传性疾病。如果把眼睛比作一台胶片照相机的话，视网膜就好
比是照相机的底片。底片不好，照相机别的零件再好也拍不了照片；同样道理，视网膜
出问题，人的眼睛就看不清东西，严重的甚至会失明。
在RPE65基因突变的病人中，这种基因不能正常工作，导致视网膜发生病变。如果通过
基因治疗修复这种基因，使它能够正常工作，视网膜的病变就能逆转，病人的视力就能
恢复。
那么问题来了。怎么把正常的基因送到需要它的地方去呢？这就轮到Luxturna这个药上
场了。
Luxturna是一种注射剂，通过注射到病人的视网膜下方来起作用。它是通过基因修饰技
术，去除病毒的致病能力，并把正常的RPE65基因整合到这种病毒中。当它被注射到视
网膜部位后，就可以利用病毒本身所具有的基因整合能力，把这个基因整合到视网膜细
胞中。然后，正常的RPE65基因就可以在病人的视网膜细胞中发挥作用，使病人的视力
恢复。
Luxturna这个药的理论基础很清楚，又有严格的临床试验支持，所以对它的疗效和安全
性没有什么争议。争论的焦点在于价格。
拿Luxturna这个药来说，开发投入巨大，但市场却非常小。美国3亿多人口中，有这个
病的也就一两千人。如果定价太低的话，病人肯定很高兴，但企业可能就亏损了，以后
也就没人愿意为罕见病开发药物了。
但如果定得太高，病人用不起，企业也得不到好处。因为如果药价太高导致药卖不出去
，企业一样赚不到钱。比如曾经有一个叫做Glybera的基因治疗药物在欧洲上市，定价
一百多万欧元，从2012年上市至今，只有一个病人接受了这种药物的治疗。最后企业以
“缺乏需求”为由，不再申请上市许可更新，也就等于自然退出市场了。
目前Luxturna的定价还没有公布。有分析师估计其定价将会在一百万美元以上，并预计
2018年将有50-75位病人接受治疗。这个估价的部分依据是参照美国一些州法院对失明
案例判决的赔偿额；另一方面是分析师认为病人恢复视力以后，可以不再需要护理人员
，并能找到工作，这就可以抵得上这笔治疗费。
在Luxturna获批的同时，美国食品药品管理局(FDA)局长戈特利布表示，基因治疗“将
在医学治疗中起重大作用，有望治愈许多最具破坏性的难治疾病”。随着医学的发展，
将会有更多类似的先进治疗出现。但与此同时，如何在公共福利与商业中找到平衡，是
企业、政府乃至公众必须思考的问题。 |
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